Uvod. Lekovi 'siročići' su u svetu poznati pod nazivom orphan jer su farmaceutske kompanije bile nezainteresovane da ih 'usvoje', tj. ulažu u njihovo istraživanje, razvoj i proizvodnju. Ovakav stav farmaceutskih kompanija bio je opravdan shodno činjenici da su to lekovi za mala tržišta, da je mali broj pacijenata dostupan za klinička istraživanja i da je razvoj lekova finansijski vrlo zahtevan za bolesti čija patogeneza u većini slučajeva nije bila razjašnjena. Cilj rada je da prikaže pređašnji i sadašnji status lekova 'siročića' kod nas i u svetu. Početak razvoja lekova 'siročića'. Ovaj problem prvi su prepoznali u Kongresu Sjedinjenih Američkih Država te su donošenjem zakona Orphan Drug Act januara 1983. godine napravili prekretnicu u razvoju lekova za retke bolesti. Ovaj zakon farmaceutskim kompanijama stavlja na raspolaganje niz specifičnih olakšica, kako finansijskih koje im omogućavaju da povrate sredstva uložena u istraživanja i razvoj, tako i regulatornih. Sedmogodišnji period ekskluzivnosti na tržištu, kao svojevrsni patentni monopol, najvažnija je olakšica koja farmaceutskim kompanijama obezbeđuje veliki profit. Zaključak. Ne postoje dovoljni državni fondovi i institucije koje bi pružile finansijsku pomoć pacijentima pa je stoga neophodno da se neprestano podiže svest o retkim bolestima kod zdravstvenih profesionalaca kako bi se izbeglo gubljenje vremena u postavljanju prave dijagnoze i dobilo vreme za pronalaženje mogućnosti za lečenje obolelog od retke bolesti. Značaj otkrića, razvoja i proizvodnje lekova 'siročića' leži u broju pacijenata čiji je kvalitet života znatno poboljšan njihovim postojanjem i primenom i u broju potencijalnih života koje mogu spasiti od vrlo verovatnog smrtnog ishoda. |
